一款精準(zhǔn)抗癌藥，在美國(guó)FDA正式上市！
針對(duì)17種腫瘤
有效率可高達(dá)75%！
這是有史以來(lái)第一款TRK抑制藥物
第一款與腫瘤類型無(wú)關(guān)的“廣譜”抗癌藥
對(duì)于腫瘤無(wú)法切除，或已經(jīng)轉(zhuǎn)移的晚期患者有奇效
這無(wú)疑是最最振奮人心的重磅好消息
人類醫(yī)學(xué)史上的又一偉大創(chuàng)舉和傳奇！
美國(guó)上市時(shí)間：2018年11月26日
批準(zhǔn)單位：美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）
藥物名稱：Vitrakvi（又名Larotrectinib）
藥物功效：有效對(duì)抗由單一罕見基因突變驅(qū)動(dòng)的各種癌癥
針對(duì)群體：患有實(shí)體腫瘤的成人和兒童患者
制造商：Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā)
1、何時(shí)上市？
昨天，美國(guó)時(shí)間11月26日，抗癌藥物Vitrakvi已經(jīng)在美國(guó)正式上市。
Bayer和Loxo Oncology公司聯(lián)合宣布，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)了其上市的時(shí)間。
Vitrakvi成為了第一個(gè)正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，同時(shí)也是第一個(gè)與腫瘤類型無(wú)關(guān)（tumor-agnostic）的“廣譜”抗癌藥。
在國(guó)內(nèi)的上市時(shí)間目前并未公布。但進(jìn)口生物制劑通常要經(jīng)歷幾個(gè)月到幾年的審批時(shí)間。
2、適應(yīng)年齡？
嬰兒至老年人均可適用。
3、能治療什么？
可有效治療的類型：
肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤
胃腸癌、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤
唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌
乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種
Vitrakvi用于治療攜帶NTRK基因融合（(gene fusion)）的成人和兒童，局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者，并且沒(méi)有產(chǎn)生已知的抗性突變，是轉(zhuǎn)移性的或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重發(fā)病率，沒(méi)有有效替代治療方案的。
LOXO-101是一個(gè)靶向藥，針對(duì)的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。
簡(jiǎn)單來(lái)講這個(gè)新藥不需要考慮癌癥的發(fā)生區(qū)域，這就意味著不管什么癌種（組織/細(xì)胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進(jìn)行治療。
所以，癌癥患者可去做一下基因檢測(cè)，一定去看看檢測(cè)報(bào)告有沒(méi)有這個(gè)基因融合。如果有，那么就很有可能被該藥物治愈！
4、多久會(huì)見效？
根據(jù)FDA公布數(shù)據(jù)顯示，73%的患者反應(yīng)時(shí)間為6個(gè)月以上，63%的患者反應(yīng)時(shí)間為9個(gè)月以上，39%的患者反應(yīng)時(shí)間為12個(gè)月以上。
美國(guó)FDA：“精準(zhǔn)抗癌，有效率高達(dá)75%”！
效果到底有多驚艷？
2018年2月，世界四大權(quán)威醫(yī)學(xué)雜志之一《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（NEJM）》發(fā)表的一項(xiàng)關(guān)于抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的3項(xiàng)安全性，和有效性臨床研究結(jié)果顯示:
對(duì)于年齡為4個(gè)月至76歲的患者，針對(duì)17種不同癌癥治療的總體有效率為75％。
這項(xiàng)結(jié)果隨后也被FDA所證實(shí)。
緊接著，2018年10月舉行的歐洲腫瘤醫(yī)學(xué)協(xié)會(huì)會(huì)議（ESMO2018）上，一項(xiàng)關(guān)于抗癌藥Vitrakvi治療涵蓋24種獨(dú)特腫瘤類型的TRK融合癌癥成人，及兒童患者的臨床數(shù)據(jù)顯示：
總緩解率：80%
部分緩解率：62%
完全緩解率：18%
令人振奮的數(shù)據(jù)不止這一點(diǎn)！
下面這些是臨床接受抗癌藥Vitrakvi治療的最新部分案例：
胃腸間質(zhì)瘤：
55歲男性
治療前：癌細(xì)胞幾乎已經(jīng)擴(kuò)散到整個(gè)腸胃和腹腔
治療后：接受了9個(gè)周期治療后奇跡出現(xiàn)，腫瘤明顯縮小，目前正在接受第10周期治療。
兒童纖維肉瘤：
16個(gè)月大的的嬰兒
治療前：經(jīng)過(guò)基因檢測(cè)后發(fā)現(xiàn)ETV6-NTRK3突變，接受了3次手術(shù)和化療，效果依然不明顯。
治療后：接受抗癌藥Vitrakvi成人劑量的液體制劑治療3周期后，MRI磁共振顯示腫瘤體積減少90％！
乳腺癌：
50歲女性
治療前：這位患者之前接受過(guò)多次的化療和手術(shù)治療，無(wú)奈最后腫瘤還是復(fù)發(fā)了，情況很嚴(yán)重
治療后：使用了抗癌藥Vitrakvi治療20天之后，裸露的腫瘤幾乎消失了。
未分化肉瘤
41歲女性
治療前：患者的腫瘤細(xì)胞已廣泛轉(zhuǎn)移到肺部，很快要填滿肺部了。
治療后：迅速解決呼吸困難和低氧血癥。2個(gè)周期后，大部分腫瘤消失，12個(gè)周期后，腫瘤組織幾乎完全消失！
經(jīng)臨床試驗(yàn)，服用這款藥也會(huì)有一些副作用，常見的有疲勞、惡心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。
和所有藥物一樣，這款神藥長(zhǎng)時(shí)間服用也會(huì)面臨耐藥性的問(wèn)題。但據(jù)報(bào)道Loxo已經(jīng)開發(fā)出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于治療那些對(duì)這款藥已經(jīng)產(chǎn)生耐藥性的患者。
價(jià)格多少，能不能用的起？
昨晚Loxo Oncology公司也公布這款新藥的價(jià)格：
成人膠囊批發(fā)采購(gòu)費(fèi)用：32,800美元，30天用量
兒童口服液配方的費(fèi)用：起價(jià)為每月11,000美元，根據(jù)患者的表面積計(jì)算
高昂的價(jià)格也引起了患者家庭的質(zhì)疑。
目前拜耳公司表示，患者不會(huì)負(fù)擔(dān)不起，大多數(shù)患者的每月自付費(fèi)用將為20美元或更低。
他們公司將幫助患者支付昂貴的費(fèi)用，并將免費(fèi)提供Vitrakvi，同時(shí)制定保險(xiǎn)詳細(xì)信息。如果患者負(fù)擔(dān)不起藥物，由拜耳資助的慈善機(jī)構(gòu)將免費(fèi)提供該藥物，拜耳還承諾，如果患者在治療的前3個(gè)月沒(méi)有顯示臨床成效，將會(huì)退還保險(xiǎn)公司或個(gè)人等支付者所有花費(fèi)。
為何能治療多種不同類型的腫瘤？
這款藥是有史以來(lái)第一款TRK抑制藥物。
TRK，是原肌球蛋白受體激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是調(diào)節(jié)細(xì)胞通訊和腫瘤生長(zhǎng)的重要信號(hào)通路，而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下，NTRK基因會(huì)與其它基因融合，導(dǎo)致TRK信號(hào)通路不受控制，因而促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)。
雖然這些腫瘤來(lái)源不同，從表面上看千差萬(wàn)別，但從分子生物學(xué)角度來(lái)看，其實(shí)它們很類似，因?yàn)槎加幸粋€(gè)共同特點(diǎn)：攜帶TRK融合基因突變，而且依賴這個(gè)突變基因提供生長(zhǎng)信號(hào)。
正因?yàn)樗鼈儽举|(zhì)都依賴TRK基因，才會(huì)都對(duì)TRK靶向藥物產(chǎn)生積極響應(yīng)。
多少人將會(huì)獲得新生的希望？
據(jù)統(tǒng)計(jì)，在美國(guó)，每年大約2000到3000人罹患與NTRK有關(guān)的癌癥。
這種突變?cè)诖蠖鄶?shù)實(shí)體腫瘤類型中發(fā)生的幾率不到1%，但在成人涎腺癌和嬰兒纖維肉瘤等惡性腫瘤中很常見。
目前癌癥已經(jīng)成了人類最大的克星！
世界衛(wèi)生組織下屬國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）在12日發(fā)布了2018年最新全球癌癥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)《全球癌癥報(bào)告》：
2018年全球新增了1810萬(wàn)例癌癥病例，死亡人數(shù)達(dá)960萬(wàn)。
與此同時(shí)，在《中國(guó)惡性腫瘤學(xué)科發(fā)展報(bào)告（2017年）》中顯示：
中國(guó)每天約1萬(wàn)人確診癌癥，每分鐘約7人確診患癌，40歲之后癌癥發(fā)病率快速提升，80歲時(shí)達(dá)到高峰，85歲以后，一個(gè)人患癌累積風(fēng)險(xiǎn)為35%。
而另一項(xiàng)數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)總體的5年癌癥生存率是66%，而中國(guó)總體的癌癥生存率是31%，不到美國(guó)的一半。
美國(guó)FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb表示：
“抗癌藥Vitrakvi正式上市，標(biāo)志著治療癌癥的療法，從基于人體起源組織，向基于腫瘤遺傳特征轉(zhuǎn)變的重要一步！”
希望這款藥物也能在中國(guó)早日上市，挽救更多生命和造福更多家庭。
希望更多的癌癥患者，能在正確的時(shí)間，獲得匹配而有效的藥物。
如果有一天，在科學(xué)的進(jìn)步下，所有種類的癌癥都能有藥可救，該有多好！
更多詳情可查詢美國(guó)FDA官網(wǎng)：
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm
REF：
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm
https://www.seattletimes.com/seattle-news/health/fda-approves-precision-medicine-drug-for-different-cancers-with-same-mutation/
