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    近日，這個新藥以其卓越的治療效果登上了國際最頂尖的醫(yī)學(xué)期刊雜志《NEJM》，我們看到了這項新藥治療癌癥的巨大潛力。

本次研究共計納入55名癌癥患者，這個臨床一期的人數(shù)并不大（后文詳解），但是卻包含了共計17種癌癥：包括唾液腺癌12人、嬰兒型纖維肉瘤7人、甲狀腺癌4人、腸癌4人、肺癌4人、惡性黑色瘤4人、胃腸間質(zhì)肉瘤3人、膽管癌2人、闌尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周細(xì)胞瘤2人、非特殊類型肉瘤2人、外周神經(jīng)鞘瘤2人、梭形細(xì)胞瘤3人、嬰兒肌纖維瘤病1人、腎臟炎性肌纖維母細(xì)胞瘤1人。

       在本次研究中，接受治療的55位癌癥患者中，年齡最小的為4個月的嬰兒，年齡最大者76歲，而其實驗結(jié)果，可謂是真正的老少通吃。在可評估療效的53位患者中，其治療結(jié)果如下：

      在本次的一期臨床試驗中，有13%的人腫瘤完全消失，可以說是真正的達(dá)到了治愈的目標(biāo)。而總體評價，其對于癌癥的總體控制率接近90%！

      服用該藥物的中位起效時間為18個月。而在服用藥物1年之后，仍然有71%的有效率，而治療效果維持時間最長的超過了兩年零三個月！

       當(dāng)然，療效如此好的靶向藥物仍然存在限制，這也是為什么一期臨床實驗的人數(shù)為何較少的緣故：larotrectinib（LOXO-101）針對的是TRK融合，這是一種基因變異，在大多數(shù)癌癥腫瘤中，存在這種基因突變的概率只占據(jù)了0.5%到1%。但是其在一些罕見的癌癥中占比較高，比如唾液腺癌、某些青年型乳腺癌和嬰兒型纖維肉瘤，占比可高達(dá)90%，這也意味著其對于治療罕見的腫瘤有著巨大的潛力。

       而關(guān)鍵的一點是：larotrectinib相對于其他抗癌藥物來說，其副作用極小——僅表現(xiàn)為1~2度的副作用，包括增加肝功能檢測，中性粒細(xì)胞減少，和惡心等，在實驗中未發(fā)現(xiàn)同其相關(guān)的明確的藥物3~4級反應(yīng)。

       相信隨著越來越多的抗癌效果極佳的藥物誕生，癌癥患者將擁有更多的選擇。精準(zhǔn)時代的到來和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展必然會造福更多的癌癥患者。

參考資料：Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children.