基因檢測也許可以挽救失敗的藥物臨床試驗
時間：2016-09-13 11:21:53 來源：周在威 點擊：
前言
有80%的藥物臨床試驗因為達不到理想的治療效果而失敗，作為投下重金的藥廠或公司是否有方法可以挽回失敗的臨床試驗呢？也許基因檢測可以從失敗的臨床入組人群中區(qū)分出有效人群與無效人群，根據(jù)基因檢測結果決定是否為合適的藥物入組受試者，從而獲得有統(tǒng)計學差異的臨床試驗結果。
背景
現(xiàn)在大家都了解，肺癌患者需要檢測EGFR、KRAS等基因是否有驅動突變，才能決定是否適合靶向藥物如易瑞沙，那么對于一些非基因靶向藥物，如治療高血壓、高血脂的藥物，是否也可以通過基因檢測來區(qū)分呢，或者稱為伴隨診斷，科學狂人Craig Venter創(chuàng)辦的高科技公司：人類長壽有限公司就有一項業(yè)務為挽救失敗的藥物臨床試驗，不過目前游俠還沒有看到他們成功的先例，但是從理論上來說，每個人的基因不同，其代謝藥物的能力和對藥物的敏感性也千差萬別，這就造成了患有同樣疾病的患者服用同樣的藥物確有不同的效果，據(jù)報道（哪里報道的一時想不起來了）藥物有效性平均最高的為精神類藥物達到60%左右，即使這樣仍有40%的人群無效，隨著測序成本的下降，了解每個受試者的全部遺傳信息成為可能，也許通過基因測序能夠分析出有效人群與無效人群的遺傳標記，這些遺傳標記有可能是多態(tài)性位點SNP，有可能是基因水平的罕見突變，也有可能是大片段插入與缺失，有了遺傳標記就可以有方向地選擇藥物入組受試者，最終獲得統(tǒng)計學差異的臨床試驗結果。
怎么辦
那么問題來了，什么樣的失敗臨床試驗適合進一步的遺傳標記尋找呢？游俠覺得用藥組的療效最好有兩極分化，一極為無效或效果很差，一極為效果很好，這樣的話分析出遺傳標記的可能性就比較大，如果療效都差不多，那就不是很適合，純浪費錢。接下來，用什么樣的測序平臺來實驗呢？如果不差錢的話，游俠建議全基因組，畢竟全基因組的遺傳信息是最全的，還可以分析CNV，稍次的話選全外顯子加UTR，畢竟有些SNP位點在啟動子區(qū)有可能影響基因表達，算法可參考RWAS, 要是實在沒預算的話，就選基因芯片吧，算法參照GWAS。
最后，游俠想說以上純屬個人隨想，未看到相關成功案例，但這一塊市場空間極大，做生信的小伙伴們要密切注意這一領域哦。
背景
怎么辦
