基因療法的發(fā)展將為患有嚴(yán)重遺傳性疾病而導(dǎo)致免疫功能缺陷的兒童提供安全的治療方案。
多數(shù)患有X-連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病的兒童很難活過1歲并且必須在“泡泡”的保護(hù)下生存。
在臨床試驗(yàn)中，9個男孩接受了基因修復(fù)的治療，其中8人在治療后已經(jīng)存活了長達(dá)43個月。此外，現(xiàn)在他們能在隔絕的無菌房間內(nèi)活動，或通過定期接受藥物治療來防止感染。
而在英國大約有250，000名兒童患者。
由美國，英國和法國的臨床試驗(yàn)是基于早前的一項(xiàng)研究，將基因引導(dǎo)投入到X-SCID患者體內(nèi)。
更安全的療法？
該方法通過病毒將基因?qū)?，但起初?0名病人中，有5人的導(dǎo)致白血病的基因也被激活了?？茖W(xué)家最終改變了病毒的種類使得其不會影響病人其他的基因。9名不到12個月的男孩接受了治療，他們的骨髓被提取后再將攜帶健康基因的病毒導(dǎo)入其中。該研究稱，其中一個男孩在基因治療初期由于嚴(yán)重感染而死亡。其余8人在接受治療后仍然存活了16到43個月，中值為33個月。該治療并沒有引發(fā)白血病，但科學(xué)家仍強(qiáng)調(diào)他們并沒有完全消除患癌癥的長期風(fēng)險。
“更溫和的步驟”
該研究的領(lǐng)導(dǎo)者，倫敦大奧蒙德街醫(yī)院的Adrian Thrasher教授稱相比于現(xiàn)有的很難找到匹配的捐獻(xiàn)者的骨髓移植療法，該療法具有更加“溫和的步驟”。
該研究稱，骨髓移植的存活率為平均85%到90%，但如果患者在移植時受到感染存活率將下降到50%。此外術(shù)后還需要化療來讓患者適應(yīng)異體組織，這將帶來其他副作用。
延伸治療
Thrasher教授說，“如果病人術(shù)后有感染癥狀，我們會讓他們在醫(yī)院待1到3個月直至感染消除，但如果健康，他們可以去醫(yī)院外面待幾天。”他對于該治療可能成為NHS的常規(guī)治療感到高興。
他還說，該療法將會給其他一系列疾病的治療帶來啟發(fā)，比如遺傳性血液系統(tǒng)疾病，鐮狀細(xì)胞貧血，地中海貧血和代謝失調(diào)。
牛津大學(xué)的Len Seymour教授說“這個計劃集合了該領(lǐng)域最好的科學(xué)家，這是世界范圍的共同努力。”他表示如果該療法意味著不再需要必須的化療，那將是一個很大的進(jìn)步。
