美國醫(yī)療衛(wèi)生支出占國內(nèi)生產(chǎn)總值的17%以上，成本控制成為當(dāng)務(wù)之急。許多新藥的人均支出每年高達(dá)數(shù)十萬美元，尤其是用于治療癌癥和罕見病的藥物，被稱為“天價藥物”。
而在商業(yè)計劃目標(biāo)、吸引投資商、通過市場調(diào)查預(yù)測銷量以及報銷等新藥開發(fā)的每一個階段，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)都發(fā)揮著重要作用。
未來，大多數(shù)新藥能否納入報銷體系取決于其藥物價格在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)角度下是否可接受。
評估可接受藥價
由于成本受到控制，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)提出效益成本、效果成本、效用成本3種成本計算方法，用以理解什么是可接受藥物價格和不可接受藥物價格。
效益成本(cost-benefit，CB)是最為簡單的一種，效益成本=收益-成本。效益成本最窄化將效益成本等式中的收益局限于醫(yī)療干預(yù)所節(jié)省的價值。如：收益來自于藥物成本、醫(yī)生和醫(yī)院成本的消除或減少等;成本則是指會減少成本的醫(yī)療干預(yù)的直接成本。如果收益在成本之上，則該醫(yī)療干預(yù)具有積極的成本效益。如果該項(xiàng)干預(yù)的其他方面無相關(guān)影響，則會被采納。
對于一個老板而言，缺勤日的減少以及生產(chǎn)力的提高也包含在收益之內(nèi)。然而，私營保險供應(yīng)商和衛(wèi)生維護(hù)組織很有可能對缺勤日并不感興趣，因?yàn)檫@并不影響他們的現(xiàn)金支出。因此，效益成本如何計算取決于由誰來掌控。
與效益成本相比，效果成本(cost-effectiveness，CE)的計算更加復(fù)雜，效果成本=干預(yù)成本/被拯救的生命時間。從字面來看，效果成本等于醫(yī)療干預(yù)成本除以因該干預(yù)而拯救的生命時間。因此，效果成本僅適用于將人生命置于危險之中或縮短人壽命的疾病之中。所拯救的生命時間越長就意味著效果成本越低，因此低效果成本正是所追求的目標(biāo)。如果一項(xiàng)療法的成本是10萬美元，病人通常會因此延長5年的生命，那么效果成本是：100000/5=2000美元。一般而言，被拯救的生命時間是相對于不接受治療而言。
在美國，如果一項(xiàng)醫(yī)療干預(yù)的效果成本低于5萬美元則在可接受范圍內(nèi)，該分界點(diǎn)是美國人均國內(nèi)生產(chǎn)總值。2012年，美國國內(nèi)生產(chǎn)總值是15.7萬億美元，人口總數(shù)是3.14億人，因此人均國內(nèi)生產(chǎn)總值=15.7萬億美元/3.14億=5萬美元。從經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度來看，一個人的生命價值僅僅等價于其對國內(nèi)生產(chǎn)總值所做的貢獻(xiàn)。而經(jīng)濟(jì)學(xué)家在5萬美元這個可接受與不可接受的醫(yī)療干預(yù)分界點(diǎn)又增加了幾千美元，因而在現(xiàn)實(shí)中，7萬美元可能是真正的分界點(diǎn)。
很明顯，效果成本值只是一個向?qū)?，并不是決定一項(xiàng)醫(yī)療干預(yù)是否被采用的絕對準(zhǔn)則。從效果成本的字面解釋來看，如果一個人已經(jīng)80歲，從理論上來講已經(jīng)沒有多久的生命能被拯救，但事實(shí)上很多老人仍在接受醫(yī)藥治療。除此之外，出于同情和道德等原因，那些生下來便帶有遺傳缺陷的嬰兒每年也在接受價值數(shù)十萬美元的藥物治療，這大大地超過了分界點(diǎn)。同樣，一些治療癌癥的藥物在通常情況下延長的生命也不到一年，但其價格也高于分界點(diǎn)，不過這種情況很快將會有所改變。
不論是效益成本或是效果成本都不考慮病人在接受醫(yī)療干預(yù)后的進(jìn)展如何，而這正是效用成本(cost-utility，CU)關(guān)注的焦點(diǎn)。效用成本的計算方法與效果成本相似，即效用成本=干預(yù)成本/被拯救生命時間的質(zhì)量，其不同之處是被拯救的生命被所謂的被拯救生命的質(zhì)量替換。
怎么計算被拯救生命的質(zhì)量?首先可將其分為兩個部分：被拯救的生命時間×Q(0≤Q≤1)。如果一項(xiàng)醫(yī)療干預(yù)能使病人完全康復(fù)，則Q=1;如果病人處于持久的昏迷之中則Q=0。因此，從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度來看如果一項(xiàng)醫(yī)療干預(yù)僅僅只能維持一個人的生命則是不成功的。
然而遺憾的是，Q帶有很強(qiáng)的主觀性，不容易測量。對于一個癌癥患者，一個下身麻痹癥患者，一個胳膊截肢患者，失明患者和失聰患者來說，Q分別是什么?除此之外，Q也可能因人而異，例如對一個音樂作曲家來說失去聽力可能是滅頂之災(zāi)，而對于一個作家而言并不是。由于Q和生命質(zhì)量主觀性很強(qiáng)，因此效果成本作為醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)措施應(yīng)用更為頻繁，但是毫無疑問生命質(zhì)量和治療結(jié)果更值得關(guān)注。
舉足輕重的戰(zhàn)略用途
藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)對商業(yè)戰(zhàn)略的作用，包括選擇研發(fā)項(xiàng)目、預(yù)測藥物價格、增加融資、與醫(yī)療保健支付者就報銷問題進(jìn)行談判等方面。
藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在醫(yī)療政策決定、臨床實(shí)踐方法的對比和成本最優(yōu)化以及商業(yè)戰(zhàn)略，如定價等方面舉足輕重。
就研發(fā)項(xiàng)目選擇而言，在項(xiàng)目開始之前藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)有助于公司選擇藥物類型和目標(biāo)疾病。例如，一項(xiàng)新藥研發(fā)計劃在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)角度分析下并不可取，因?yàn)橄啾扔谒幬镅邪l(fā)成功后的收益，其生產(chǎn)成本過高。然而利用數(shù)據(jù)所做的藥物經(jīng)濟(jì)分析僅局限于該過程早期，在該情況下所做的最優(yōu)選擇可能不會包含所有在項(xiàng)目開始之前必須解決的問題。
值得關(guān)注的是，很多公司當(dāng)前在對新藥進(jìn)行定價時主要考慮的是“市場接受度”，往往忽略了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析，這種定價方式很可能會與未來的實(shí)際情況相悖。
現(xiàn)在，美國FDA在批準(zhǔn)藥物時僅考慮其安全性和有效性。此外，根據(jù)法律規(guī)定，聯(lián)邦醫(yī)療保險和醫(yī)療補(bǔ)助計劃必須通過FDA所批準(zhǔn)藥物的報銷計劃，因此價格并不在考慮范圍之內(nèi)。然而，2009年《患者保護(hù)和平價醫(yī)療法案》成立了獨(dú)立支付咨詢委員會，主要負(fù)責(zé)對藥物成本管理。委員會成員必須包括“醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域或者處方藥福利項(xiàng)目領(lǐng)域內(nèi)的專家”。2011年，奧巴馬總統(tǒng)進(jìn)一步闡述了獨(dú)立支付咨詢委員會要明確考慮“處方藥物費(fèi)用過多”的問題。年初，獨(dú)立支付咨詢委員會向國會遞交了第一份報告。
一只新藥很有可能在十年內(nèi)都不能上市，只有當(dāng)價格幾乎成為所有支付者在報銷時所考慮的主要因素時才能使其成為可能。因此，必須將可接受價格在藥物研發(fā)初期便納入考慮之中。
公司在增加融資計劃時也應(yīng)考慮到潛在的最高可接受價格和該價格之下的市場。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)已開始成為投資者嚴(yán)格評估中的一部分。除此之外，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型在預(yù)測銷量時是一個很好的市場調(diào)查工具，因?yàn)槠湓谘芯克幬锸褂脮r需要了解臨床操作過程。
公司在將藥物納入報銷體系時需要配備一份藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的專業(yè)證明與分析，支付者們會有自己的經(jīng)濟(jì)學(xué)家，簡短的分析并不能將其說服。對于商業(yè)計劃目標(biāo)而言，專業(yè)的證明文件并不是必要條件，只需讓自己相信能夠成功研發(fā)出被列入報銷體系的產(chǎn)品即可。
