美國耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的一項(xiàng)研究顯示，美國食品與藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)新藥所基于的臨床試驗(yàn)質(zhì)量因適應(yīng)證不同而存在很大差異。該研究論文發(fā)表于2014年1月22/29日的《美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》。
許多患者和醫(yī)生認(rèn)為，新獲批的治療藥物的安全性和有效性能很好地被理解。但是，當(dāng)前對(duì)于支持美國食品與藥物管理局（FDA）給出批準(zhǔn)決定的臨床試驗(yàn)證據(jù)力度還缺乏相應(yīng)的評(píng)估。該研究旨在闡述關(guān)鍵性藥效試驗(yàn)（作為FDA批準(zhǔn)基礎(chǔ)的臨床試驗(yàn)）的主要特征（如：隨機(jī)化、盲法、終點(diǎn)等） 。
研究者通過公開可獲取的FDA文件確認(rèn)了2005-2012年間被批準(zhǔn)用于206種適應(yīng)證的188種新藥，對(duì)支持這些新藥獲批的448項(xiàng)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)特征進(jìn)行了分析。結(jié)果顯示：支持每個(gè)適應(yīng)證的關(guān)鍵性試驗(yàn)數(shù)量的中位值為2，但其中74種適應(yīng)證（36.8%）獲批只是基于單項(xiàng)試驗(yàn)。
幾乎所有的臨床試驗(yàn)都是隨機(jī)[89.3%，95%可信區(qū)間（CI）86.4%～92.2%] 、雙盲（79.5%，95%CI 75.7%～83.2%）并與活性對(duì)照（如：另一種藥物）組或安慰劑對(duì)照組[87.1%，95％CI 83.9%～90.2%] 進(jìn)行對(duì)比。
在所有的關(guān)鍵性試驗(yàn)中，納入每種適應(yīng)證的患者中位數(shù)為760例。
在其中68種適應(yīng)證中，支持其獲批的關(guān)鍵性試驗(yàn)中至少有一項(xiàng)試驗(yàn)的持續(xù)時(shí)間≥6個(gè)月。
支持其中91種（45.3%）適應(yīng)證獲批的唯一依據(jù)是使用替代終點(diǎn)作為主要轉(zhuǎn)歸的關(guān)鍵性試驗(yàn)。67項(xiàng)適應(yīng)證使用的是臨床轉(zhuǎn)歸（33.3%），36種適應(yīng)證使用的是臨床量表（17.9%）。這些試驗(yàn)的特征因治療或適應(yīng)證特性（如治療領(lǐng)域、治療預(yù)期持續(xù)時(shí)間、孤兒藥以及加速審批）而異。
研究者說
來自JAMA的新聞稿顯示，研究者認(rèn)為作為FDA評(píng)估新藥基礎(chǔ)的這些臨床試驗(yàn)（數(shù)量和類型）的差異說明了該機(jī)構(gòu)審批藥物實(shí)行彈性標(biāo)準(zhǔn)，并且這種監(jiān)管的靈活性允許采取特定的方式進(jìn)行審批［包括能夠快速批準(zhǔn)用于危及生命疾?。ㄈ缒承┌┌Y）或那些沒有有效治療方案疾?。ㄈ绾币姴。┑目赡苡行Н煼ǎ?，批準(zhǔn)可不需要被認(rèn)為是評(píng)估金標(biāo)準(zhǔn)的昂貴、耗時(shí)的隨機(jī)、雙盲、對(duì)照試驗(yàn)。研究者還表示，理解新藥獲批基于的臨床試驗(yàn)證據(jù)對(duì)于患者和醫(yī)生選用這些藥物而言非常重要。