FDA藥品評價和研究中心（CDER）在2013年里批準(zhǔn)了27個新分子實體（NME）和生物制品許可申請（BLA）[不包括FDA生物制品評價與研究中心（CBER）批準(zhǔn)的疫苗、血液制品等產(chǎn)品]。雖然2013年FDA批準(zhǔn)新藥不如2012年（39個），但不論是新藥的突破性，還是技術(shù)的創(chuàng)新性，2013年都取得了極大的進展。
癌癥：羅氏和GSK是最大贏家
癌癥藥物一直都是制藥公司關(guān)注的重點領(lǐng)域，從2013年獲得批準(zhǔn)的藥物來看，共有7個癌癥新藥獲得批準(zhǔn)。羅氏和葛蘭素史克無疑是該領(lǐng)域最大的贏家，分別有2個抗腫瘤新藥獲得批準(zhǔn)。值得一提的是，獲得FDA“突破性新藥”資格的兩個癌癥藥物也于年底前搭上順風(fēng)車獲準(zhǔn)上市。
塞爾基因的Pomalyst（泊馬度胺）于2013年2月獲得批準(zhǔn)，該藥是繼來那度胺和沙利度胺之后第三個度胺類藥物。多發(fā)性骨髓瘤治療需要“度身定制”，以滿足各別患者的需要，Pomalyst的獲準(zhǔn)為其它藥物治療無效的多發(fā)性骨髓瘤患者提供了新的選擇。
同樣在去年2月，基因泰克（羅氏）的Kadcyla（Ado-Trastuzumab Emtansine，又稱T-DM1），是繼Adcetris（brentuximab vedotin）之后第二個被FDA批準(zhǔn)上市的新一代抗體偶聯(lián)藥物（ADC），用于治療晚期HER2陽性乳腺癌。
5月29日同一天，葛蘭素史克有同一適應(yīng)癥的兩只藥物獲得批準(zhǔn)：Mekinist（二甲基亞砜曲美替尼）和Tafinlar（甲磺酸達拉菲尼）。皮膚黑色素瘤約一半有BRAF基因突變。而且Tafinlar和Mekinist獲準(zhǔn)作為單獨用藥，而不是組合治療。
勃林格殷格翰的Gilotrif（雙馬來酸阿法替尼）于7月份獲得批準(zhǔn)，是EGFR（ErbB1）、HER2（ErbB2）不可逆共價抑制劑，繼吉非替尼、厄洛替尼、拉帕替尼后FDA批準(zhǔn)的第4個EGFR抑制劑。
11月，羅氏的Gazyva（Obinutuzumab）獲得批準(zhǔn)。這是首款以“突破性新藥”資格獲得FDA批準(zhǔn)的藥物。FDA也授予了Gazyva優(yōu)先審評資格，因為該藥證實其對嚴重病癥的治療，在安全性和有效性上有可能帶來明顯的改善，且由于該藥也可用于治療一種罕見疾病，從而獲得FDA授予的“孤兒藥”資格。
Pharmacyclics公司和強生合作研發(fā)的靶向抗癌新藥Imbruvica（依魯替尼）也于11月獲得批準(zhǔn)上市，是一種布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。Imbruvica是獲得批準(zhǔn)的第二只“突破性新藥”認定藥物。
糖尿?。鹤分鹦伦饔脵C制
近年來，糖尿病新藥研發(fā)主要是對新作用機制的角逐，當(dāng)二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制劑還未有降溫之時，鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運蛋白2（SGLT2）抑制劑就已開始粉墨登場。
2013年年初，經(jīng)過數(shù)年來的反復(fù)審查和駁回，武田制藥的DPP-4抑制劑Nesina（苯磺酸阿格列?。┳罱K獲得FDA批準(zhǔn)上市。已獲得FDA批準(zhǔn)的同類藥物還有西他列汀、沙格列汀、利拉利汀，另外維格列汀也已在歐洲上市。Nesina的加入，讓DPP-4抑制劑藥物市場競爭更加激烈。
不過糖尿病領(lǐng)域最值得關(guān)注的事件是3月份楊森制藥的Invokana（卡格列凈）獲得FDA批準(zhǔn)上市。Invokana是FDA批準(zhǔn)的首只SGLT2抑制劑，用于治療成年患者的2型糖尿病。同類作用機制的藥物——阿斯利康及施貴寶的Forxiga（達格列凈）盡管在歐洲已經(jīng)獲準(zhǔn)上市，但遲遲卻得到不到FDA的許可。
感染性疾病：丙型肝炎全口服治療方案的藥物獲批
2013年批準(zhǔn)新藥最受關(guān)注的領(lǐng)域之一就是丙型肝炎，該領(lǐng)域同樣批準(zhǔn)了2個新藥。另外，作為去年來關(guān)注的熱點領(lǐng)域之一，艾滋病新藥也獲批準(zhǔn)一只。
11月，楊森的NS3/4A蛋白酶抑制劑Olysio（Simeprevir）獲得批準(zhǔn)，聯(lián)合聚乙二醇干擾素和利巴韋林用于基因型1慢性丙型肝炎成人患者代償性肝臟疾?。òǜ斡不┑闹委煛Ｔ缭?月份，Olysio已經(jīng)獲日本勞動衛(wèi)生福利部（MHLW）批準(zhǔn)上市。
兩周之后，吉利德的核苷類NS5B聚合酶抑制劑Sovaldi（Sofosbuvir）也獲得FDA批準(zhǔn)上市。Sovaldi是首個獲批可用于丙型肝炎全口服治療方案的藥物，在用于特定基因型慢性丙型肝炎治療時，可消除對傳統(tǒng)注射藥物干擾素（IFN）的需求。吉利德估計，Sovaldi一旦上市，市值將達110億美元。
在艾滋病領(lǐng)域，葛蘭素史克和輝瑞于2009年聯(lián)合成立的HIV/AIDS藥物研發(fā)公司Viiv Hlthcare（葛蘭素史克持有主要股份）的Tivicay（Dolutegravir）獲得批準(zhǔn)上市。Tivicay是繼雷特格韋、埃替格韋之后，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的第3個HIV整合酶抑制劑。
精神神經(jīng)疾病：三個新藥出爐
精神神經(jīng)疾病領(lǐng)域新藥開發(fā)成為近年來制藥行業(yè)最為關(guān)注的重點領(lǐng)域之一，該領(lǐng)域在2013年也有3個新藥獲得批準(zhǔn)。
3月，百健艾迪的Tecfidera（富馬酸二甲酯）被批準(zhǔn)用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥，這是百健艾迪研發(fā)的第4個多發(fā)性硬化癥藥物，并且很可能成為治療該病的首選口服藥物。
9月，武田的Brintellix（Vortioxetine Hydrobromide）獲得批準(zhǔn)用于治療嚴重抑郁癥（MDD）。Brintellix屬于新一代抗抑郁藥，通過2種作用機制的聯(lián)合發(fā)揮作用：受體活性調(diào)節(jié)和再攝取抑制。
11月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Sunovion公司的Aptiom（醋酸艾司利卡西）作為癲癇部分發(fā)作輔助治療。
肺動脈高壓和COPD：雙雙梅開二度
肺動脈高壓和慢性阻塞性肺疾病（COPD）治療藥物在2013年分別有2只新藥獲得批準(zhǔn)上市。
在肺動脈高壓領(lǐng)域，巧合的是2只新藥都在10月份獲得批準(zhǔn)。拜耳的Adempas（Riociguat）是可溶性鳥苷酸環(huán)化酶激活劑，被FDA批準(zhǔn)用于慢性血栓栓塞性肺動脈高壓和肺動脈高壓。另一只獲得批準(zhǔn)的肺動脈高壓藥物是Actelion公司的Opsumit（馬西替坦）。Opsumit屬于一類名為內(nèi)皮素受體拮抗劑的藥物，能夠放松肺動脈并降低血壓。
在COPD領(lǐng)域，葛蘭素史克的2個復(fù)方吸入粉末Breo Ellipta（氟替卡松糠酸酯/維蘭特羅）和Anoro Ellipta （蕪地溴銨/維蘭特羅）分別于5月和12月獲得批準(zhǔn)上市。Breo Ellipta用于治療COPD，包括慢性支氣管炎和肺氣腫，但不用于急性支氣管痙攣和哮喘。
Anoro Ellipta 活性成分為蕪地溴銨和維蘭特羅，用于治療慢性阻塞性肺病，但不用于急性支氣管痙攣、哮喘。二者都能夠舒張支氣管平滑肌，因此也是FDA批準(zhǔn)的首個雙支氣管舒張藥物組合。
其它領(lǐng)域：多個診斷試劑和放療藥
1月，健贊的Kynamro（米泊美生鈉）獲得批準(zhǔn)用于純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者，作為降脂藥物和飲食的輔助藥物，以降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）、載脂蛋白B（Apo B）、總膽固醇（TC）和非高密度脂蛋白膽固醇（非HDL-C）。
2月，鹽野義制藥的Osphena（奧培米芬）獲得批準(zhǔn)用于治療更年期女性性交疼痛。
10月，輝瑞的Duavee（共軛雌激素/巴多昔芬）獲得批準(zhǔn)，用于治療女性因絕經(jīng)引起的中度至重度潮熱（血管收縮），預(yù)防絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松。
11月，MEDICIS公司的Luzu（盧立康唑）獲得批準(zhǔn)治療18歲及以上足癬，紅色毛癬菌和絮狀表皮癬菌等癬菌引起的股癬患者。
另外，2013年還批準(zhǔn)了多只診斷試劑和放療藥物：
Navidea公司的Lymphoseek（technetium Tc 99m tilmanocept）是一種新型放射診斷試劑，也是30年來FDA首次批準(zhǔn)用于淋巴結(jié)定位的新藥。
法國加柏公司的Dotarem（釓特酸葡甲胺）是FDA批準(zhǔn)的第7個含釓造影劑，用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的磁共振成像（MRI）。
拜耳的Xofigo（氯化鐳-223）是一種放療藥物，用于治療晚期骨轉(zhuǎn)移型去勢抵抗前列腺癌，但不用于轉(zhuǎn)移至其他器官的前列腺癌。
GE Healthcare公司的Vizamyl[氟（18F）美他酚]是FDA批準(zhǔn)的第二個阿爾茨海默病（AD）診斷試劑，它是一種F18標(biāo)記的硫磺素T類似物，能夠被阿爾茨海默病患者大腦攝取、滯留，通過PET掃描顯示淀粉樣蛋白斑，對成人阿爾茨海默病和癡呆癥進行評估。
