記者自山東綠葉制藥集團獲悉，該集團目前已經(jīng)建成國內(nèi)第一個自主研發(fā)的轉(zhuǎn)基因動物全人單克隆抗體藥物的平臺，在轉(zhuǎn)基因小鼠血清中已經(jīng)檢測到抗原特異性全人抗體表達。山東綠葉制藥集團此項目負責(zé)人馮東曉博士告訴記者，今年下半年將利用該平臺開始全人抗體藥物開發(fā)。
轉(zhuǎn)基因小鼠就是基因組中含有外源基。“全人單克隆抗體藥物轉(zhuǎn)基因小鼠”就是把人的部分抗體基因經(jīng)純化后轉(zhuǎn)移到鼠的身上，轉(zhuǎn)基因小鼠能代替人做抗體藥物篩選試驗。先在轉(zhuǎn)基因小鼠身上做試驗，之后再到人體上做臨床試驗，能極大提高單抗藥物研發(fā)的成功率。全人單克隆抗體與人體結(jié)合性最好，是最安全和有效的單克隆抗體藥物，因此成為抗體藥物研發(fā)的熱點，也是未來的發(fā)展方向。
單克隆抗體藥物可直接用于人類疾病的診斷、預(yù)防、治療以及免疫機制的研究，在惡性腫瘤的免疫診斷與免疫治療方面有極好效果與廣闊前景。但是，我國沒有成功的轉(zhuǎn)基因動物全人單克隆抗體藥物平臺，有些公司甚至使用普通的小鼠進行抗體藥物研究，在創(chuàng)新抗體藥物的研發(fā)領(lǐng)域大大落后于國際先進水平。美國MEDAREX公司自1992年起提供這種抗體藥物篩選試驗服務(wù)，每年就能賺5000萬美元，2011年3月，在此平臺基礎(chǔ)上研發(fā)并上市了治療晚期黑色素瘤的全人抗體藥物CTLA4，第一季度銷售額就達9000萬美元。目前全球有六家實驗室建立了這種研究平臺，其中3家在美國，一家在日本，一家在荷蘭，一家在英國，各實驗室培育轉(zhuǎn)基因小鼠的技術(shù)路線各不相同，而且嚴格保密。綠葉制藥建成的轉(zhuǎn)基因動物全人單克隆抗體藥物平臺不僅填補了我國此領(lǐng)域的空白，而且為我國創(chuàng)新藥研究做出了重要貢獻。
據(jù)悉，綠葉制藥集團一向重視創(chuàng)新研發(fā)，除了建立單抗藥物平臺外，該公司同時還擁有多個“秘密武器”，比如血脂康、治療帕金森病的長效緩控釋微球制劑等已經(jīng)進入美國臨床研究。
