3月底，阿斯利康首席執(zhí)行官帕斯卡爾·索里奧特（Pascal Soriot）為擴(kuò)展公司在RNA技術(shù)領(lǐng)域的研發(fā)成果，與總部位于馬薩諸塞州劍橋的生物技術(shù)公司現(xiàn)代化療法公司（Moderna Therapeutics）達(dá)成獨(dú)家協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，阿斯利康將支付2.4億美元頭期款，并獨(dú)家擁有選擇標(biāo)的物的權(quán)利。協(xié)議達(dá)成后，阿斯利康將擁有3個RNA技術(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)，分別是雷古拉斯治療公司（Regulus Therapeutics）、伊希斯制藥有限公司（Isis）和現(xiàn)代化療法公司。
“阿斯利康投資現(xiàn)代化療法公司并不是賭博，但這是一個大膽的投資舉動，因?yàn)镽NA藥物研發(fā)領(lǐng)域非常前沿。”風(fēng)險投資公司歐米茄基金創(chuàng)始人奧賽羅·斯坦斯（Otello Stampacchia）表示。
3月28日，阿斯利康的股價收于3247.5便士，成為大型制藥公司中股價最低、市盈率第二低的上市公司。盡管在過去一年該公司股價上漲了15%，市值達(dá)到405億英鎊（約610億美元），但是在同一時期，跟蹤18家公司的彭博歐洲制藥指數(shù)（BEPHARM）上漲了24%。
RNA技術(shù)的興衰
2007年，阿斯利康與Silence療法公司建立了伙伴合作關(guān)系，開始進(jìn)軍RNA技術(shù)藥物研發(fā)領(lǐng)域。當(dāng)時，Silence療法公司的研究重點(diǎn)是RNAi藥物。RNA藥物研發(fā)在默沙東2007年以11億美元并購Sirna療法公司后走向高潮；但是在羅氏和諾華分別與Alnylam制藥公司和由諾貝爾獎得主菲利普·夏普（Phillip Sharp）建立的一家RNAi公司結(jié)束合作關(guān)系后又走向衰落。
目前，市場上并沒有基于RNAi技術(shù)的產(chǎn)品銷售。不過，今年1月， Alnylam公司表示將開展ALN-TTR02的后期臨床試驗(yàn)。ALN-TTR02是靶向運(yùn)甲狀腺素蛋白（TTR）基因的RNAi療法，采用了Alnylam公司專有的二代MC3脂質(zhì)納米顆粒傳遞技術(shù)，用于治療淀粉樣變性疾?。ˋTTR）。
研發(fā)負(fù)責(zé)人引薦
“這是一個非常復(fù)雜和快速發(fā)展的研發(fā)領(lǐng)域，阿斯利康與現(xiàn)代化療法公司合作是一件非常有趣的事情。” Silence療法公司財務(wù)總監(jiān)蒂姆生·弗里伯（Tim Freeborn）說。根據(jù)與Silence療法公司達(dá)成的協(xié)議，雖然阿斯利康仍有3個RNAi項目，但與該公司的合作已經(jīng)結(jié)束。
現(xiàn)代化療法公司首席執(zhí)行官史蒂芬·班爾（Stephane Bancel）在一次采訪中說，信使RNA與眾不同之處就是可以使任何細(xì)胞合成缺失的蛋白。信使RNA的目標(biāo)是生產(chǎn)治療蛋白質(zhì)，這比RNA干擾藥物更容易檢測。現(xiàn)代化療法公司的RNA技術(shù)的優(yōu)勢在于可對多個目標(biāo)同時測定。
現(xiàn)代化療法公司創(chuàng)建于2010年11月，開始并不為人所知，直到2011年7月班爾出任其首席執(zhí)行官，開展了一系列的專利注冊申請（包括155個專利和6000個所有權(quán)聲明）之后，這家公司才漸入行業(yè)法眼。
班爾表示，現(xiàn)代化療法公司能引起索里奧特的主意，這得益于阿斯利康前研發(fā)負(fù)責(zé)人馬丁·麥凱（Martin Mackay）的引薦。“我能從他眼中看出，他真正理解RNA技術(shù)，”他回憶起在費(fèi)城與索里奧特進(jìn)行長達(dá)一個小時的早餐會議時說：“會議結(jié)束時，他握了握我的手，說我們應(yīng)該做些合作。”
根據(jù)這筆交易簽訂的協(xié)議內(nèi)容，阿斯利康擁有來決定是否繼續(xù)合作的權(quán)利。Bloombery行業(yè)數(shù)據(jù)顯示，這筆交易價值為2.4億美元的預(yù)付款，將是過去13年來醫(yī)藥行業(yè)預(yù)付款排名第八大的數(shù)額。
“索里奧特為阿斯利康公司注入新的增長動力，你可以看到，他愿意與現(xiàn)代化療法公司一起承擔(dān)風(fēng)險。”班爾說。
研發(fā)管線新動力
阿斯利康也在研究被稱為反義療法的RNA技術(shù)。去年12月，阿斯利康與位于加州卡爾斯巴德的Isis公司聯(lián)合研制反義藥物，包括了擁有獨(dú)占許可的抗癌藥ISIS-STAT3。目前，該藥處于早期的臨床試驗(yàn)階段，用于治療晚期淋巴瘤。
去年8月，阿斯利康與Regulus公司建立合作關(guān)系，共同研發(fā)用于治療心血管疾病、代謝疾病和癌癥的microRNA藥物。近年來的研究證明，microRNA可修改基因，在腫瘤、心臟病等重大疾病中扮演著重要的角色，為藥物的設(shè)計與研發(fā)提供了新靶點(diǎn)，成為制藥領(lǐng)域和生命科學(xué)領(lǐng)域的一大研究熱點(diǎn)。Regulus公司是Isis公司和Alnylam公司的合資企業(yè)。
反義療法、microRNA和信使RNA技術(shù)是阿斯利康已獲得授權(quán)的3種互補(bǔ)型RNA技術(shù)。阿斯利康的業(yè)務(wù)發(fā)展副總裁克里斯托弗·皮特（Christoph Pittius）透露，公司還留意到另外兩家信使RNA技術(shù)公司，即分別位于賓夕法尼亞州的RNARx公司和德國的Ethris GmbH公司。
“與現(xiàn)代化療法公司合作并不是一次性的合作關(guān)系，”阿斯利康戰(zhàn)略合作和業(yè)務(wù)發(fā)展部副總裁肖恩·格雷迪（Shaun Grady）說：“此次合作驗(yàn)證了阿斯利康公司學(xué)術(shù)領(lǐng)導(dǎo)層重建的帕斯卡哲學(xué)。”
